18 urodziny nie mogą być problemem. Młodzi ludzie chcą mieć dalej dostęp do dobrego leczenia

Stowarzyszenie Kierunek Zdrowie apeluje o równy dostęp do skutecznego leczenia i zabezpieczenie ciągłości opieki nad chorymi na hemofilię w Polsce. Zdaniem apelujących, pacjenci z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem nie powinni tracić dostępu do skutecznego leczenia wyłącznie dlatego, że ukończyli 18. rok życia.

Przypomnijmy, że w ubiegłym roku Ministerstwo Zdrowia zdecydowało o refundacji kilku nowoczesnych leków stosowanych w terapii hemofilii u dzieci. Niestety tyle szczęścia nie mieli dorośli chorujący na hemofilię. Dla nich w większości wypadków nadal dostępne jest tylko leczenie starszej generacji, które wiążę się z gorszą jakością życia i większą ilością powikłań, które mogą prowadzić m.in. do niepełnosprawności.

Zabezpieczenie ciągłości skutecznego leczenia hemofilii

Stowarzyszenie Kierunek Zdrowia wraz z członkami Porozumienia Organizacji Pozarządowych onkoSojusz apeluje o stworzenie rozwiązań zabezpieczających ciągłość leczenia podczas przejścia chorego z opieki pediatrycznej do opieki dorosłych oraz wprowadzenie przejrzystych zasad dostępu do nowoczesnych terapii, w tym terapii podskórnych.

"Pacjenci i eksperci kliniczni zgodnie wskazują, że obecny model organizacji opieki nie zabezpiecza potrzeb chorych i prowadzi do nieuzasadnionych nierówności. Stowarzyszenie Kierunek Zdrowia, które wśród swoich podopiecznych ma m. in. chorych na hemofilię A niepowikłaną inhibitorem, w opublikowanym niedawno stanowisku zaapelowało o wypracowanie przejrzystych zasad kwalifikacji do nowoczesnych terapii podskórnych.

Szczególną uwagę zwraca na konieczność zapewnienia ciągłości leczenia pacjentom, którzy wraz z osiągnięciem pełnoletności przechodzą z opieki pediatrycznej do systemu leczenia dorosłych. Obecnie organizacja opieki nad pacjentami opiera się na dwóch odrębnych programach - programie lekowym skierowanym do dzieci oraz Narodowym Programie Leczenia Chorych Na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne obejmującym dorosłych. W praktyce oznacza to, że wielu pacjentów z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem po ukończeniu 18. roku traci możliwość stosowania nowoczesnej terapii podskórnej i musi przejść na leczenie starszej generacji podawane dożylnie” – czytamy w komunikacie. Tymczasem, zgodnie ze stanowiskiem Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów, przerwanie skutecznej terapii może prowadzić do pogorszenia adherencji, wzrostu liczby krwawień, progresji artropatii oraz utraty efektów terapeutycznych osiągniętych w dzieciństwie.

Nierówności w dostępie do leczenia hemofilii

Zdaniem Stowarzyszenia, obecny model organizacji opieki prowadzi do nieuzasadnionych nierówności w dostępie do nowoczesnego leczenia. Osiągnięcie dorosłości staje sie problemem dla chorych.

– Przerwanie skutecznej profilaktyki krwawień u pacjentów osiągających pełnoletność nie jest problemem jedynie administracyjnym. To przede wszystkim szybko rosnące ryzyko wystąpienia powikłań, które dzięki nowoczesnemu leczeniu udało się zażegnać. Nie możemy godzić się na system, w którym dobrze kontrolowana choroba ulega zaostrzeniu a wypracowane w dzieciństwie efekty terapeutyczne są zaprzepaszczane wyłącznie z powodu sztucznej bariery wieku. Dlatego wspólnie z pacjentami i ekspertami jednym głosem apelujemy o wypracowanie przejrzystych ścieżek kwalifikacji do skutecznego leczenia, które będą odpowiadać na indywidualne potrzeby kliniczne chorego – mówi Dominik Romiński, prezes Stowarzyszenia Kierunek Zdrowie i Lider onkoSojuszu.

Usprawnić system opieki nad chorymi na hemofilię

Stowarzyszenie proponuje powołanie specjalnego zespołu, który wypracuje rozwiązania przełamujące kryzys, który przeżywają obecnie chorzy z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem . – Dla wszystkich chorych kluczowe jest wypracowanie ścieżki rozwiązań usprawniających cały system opieki w ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne. Jako Stowarzyszenie przygotowaliśmy zestaw rekomendacji. Naszym zdaniem najważniejsze cele dla Zespołu to:

określenie ram czasowych dla wprowadzania nowych terapii.

Stworzenie skutecznego nadzoru nad efektywnością leczenia;

wprowadzanie skutecznych leków niedostępnych do tej pory w Polsce na warunkach możliwie najbardziej korzystnych dla resortu zdrowia (w tym czynników długodziałających i terapii podskórnych);

naprawa niedziałającego mechanizmu wnioskowania o nowe terapie przez ośrodki leczenia chorych na hemofilię;

wypracowanie jednolitych zasad i mechanizmów tranzycji pacjentów pediatrycznych

wchodzących w dorosłość;

wprowadzenie mechanizmów risk sharing oraz określenie przejrzystych zasad włączania do nowoczesnego leczenia małych populacji (np. osób po badaniach klinicznych lub z trudnym dostępem żylnym), a także określenie jasnych procedur przetargowych dla leków w ramach Programu – podkreślił Dominik Romiński.

Hemofilia - co to za choroba?

Hemofilia to wrodzona skaza krwotoczna , wynikająca z niedoboru lub zaburzenia aktywności jednego z osoczowych czynników krzepnięcia - czynnika VIII (hemofilia A) lub czynnika IX (hemofilia B). Choroba objawia się przedłużonymi krwawieniami pourazowymi, samoistnymi wylewami do stawów i mięśni oraz zwiększonym ryzykiem krwotoków w przebiegu zabiegów chirurgicznych. Nieleczona hemofilia zwykle prowadzi do niepełnosprawności oraz wiąże się z ryzykiem przedwczesnego zgonu z powodu krwawienia

Na hemofilię chorują głównie męzczyźni. Kobiety są nosicielkami mutacji genu.

Materiał chroniony prawem autorskim - wszelkie prawa zastrzeżone.

Dalsze rozpowszechnianie artykułu za zgodą wydawcy INFOR PL S.A. Kup licencję.

Wpisz adres e-mail wybranej osoby, a my wyślemy jej bezpłatny dostęp do tego artykułu

Czytaj cały artykuł u źródła — Prawo Gospodarka Gazeta Prawna (gnews)