W nie-dzielących się kardiomiocytach człowieka uda

W nie-dzielących się kardiomiocytach człowieka udało się precyzyjnie skorygować mutację przy użyciu edycji genomu bez matrycy homologicznej. 🧫

REPLACE używa dwóch gRNA do wycięcia wadliwego fragmentu i NHEJ do wstawienia dawcy bez ramion homologicznych. W pierwotnych mysich hepatocytach osiągnięto 35% skuteczność wymiany egzonu. W wątrobie dorosłych myszy, dostarczając składniki za pomocą eVLPs i AAV, uzyskano ~20% edycji. W zygotach wymieniono 27 kb region Ace2. W post-mitotycznych kardiomiocytach pacjenta skorygowano mutację LMNA, przywracając ekspresję laminy A/C. (preprint, oczekuje recenzji)

Omija ograniczenia HDR, edycji zasadowej i prime, otwierając drogę do terapii genetycznych tkanek rzadko się dzielących, jak serce.

https://www.biorxiv.org/content/10.64898/2026.07.24.740048

Jakby ktoś szukał przystępnych naukowych nowinek — na X polecam! https://x.com/ApoteozaWiedzy

ApoteozaWiedzy #nauka #ciekawostki #biologia #genom

Czytaj cały artykuł u źródła — Wykop #ciekawostki