Najsilniejszy genetyczny czynnik ryzyka choroby Al
Najsilniejszy genetyczny czynnik ryzyka choroby Alzheimera został precyzyjnie zamieniony na wariant ochronny. 🧫🩺
Z użyciem edytora prime editor 7 (PE7) i zoptymalizowanego pegRNA skorygowano allel APOE4 do neutralnego APOE3 w neuronach myszy i ludzkich. Edycja zachodziła specyficznie, bez wykrywalnych efektów niecelowanych. U myszy z APP/APOE4 obniżyła poziom ApoE4, akumulację Aβ42, fosforylację tau i aktywność szlaku ERK1/2, poprawiając przeżycie neuronów i funkcje poznawcze. To samo działanie potwierdzono w indukowanych neuronach od pacjentów z APOE3/4.
Po raz pierwszy zademonstrowano skuteczną korektę APOE4 in vivo, co tworzy fundament pod terapię przyczynową sporadycznej postaci Alzheimera.
https://doi.org/10.1002/advs.76658
Jakby ktoś szukał przystępnych naukowych nowinek — na X polecam! https://x.com/ApoteozaWiedzy
ApoteozaWiedzy #nauka #ciekawostki #genom #neurodegeneracja